바레인, 미국 외 지역에서 CRISPR 기반 겸상 적혈구 치료 성공으로 역사 새기다
바레인 종양학 센터 -글로브뉴스와이어- 일요일 2월 16일 오전 6시 6분


마나마, 바레인 왕국, 2025년 2월 16일(GLOBE NEWSWIRE) -- 바레인 종양학 센터(BOC)는 CRISPR 기반 유전자 편집 요법인 Casgevy(exagamglogene autotemcel)를 사용하여 겸상 적혈구 빈혈(SCD) 환자를 성공적으로 치료하여 의학 역사를 만들었습니다. 이는 미국 외에서 이런 종류의 치료법으로는 처음으로 성공한 사례로, 바레인은 정밀 의학과 혁신적인 의료 솔루션 분야의 글로벌 리더로 자리매김했습니다.

Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 개발한 Casgevy는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 활용한 최초의 허가된 치료법으로, 이 기술의 발명자들은 2020년 노벨 화학상을 수상했습니다. 이 치료법은 SCD와 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT)에 대한 잠재적인 기능적 치료법을 제공합니다. 이 질환은 건강과 기대 수명에 상당한 영향을 미치는 유전적 혈액 질환입니다.

이 성과는 바레인이 2023년 12월 2일에 SCD 및 TDT 치료에 Casgevy를 승인한 전 세계 두 번째 국가이자 중동 최초의 국가가 되기로 한 획기적인 결정에 따른 것입니다. 이 승인은 치료법의 안전성, 품질 및 효능에 대한 엄격한 평가 후 부여되었습니다.

다단계 이식 과정은 특수 주사를 사용하여 환자의 골수를 자극하여 대량의 줄기 세포를 생성한 다음, 줄기 세포를 편집하여 기능성 헤모글로빈을 운반하는 적혈구를 생성하는 것을 포함합니다. 세 번째이자 마지막 단계는 엄격한 품질 및 안전 테스트를 거친 후 편집된 세포를 환자의 혈류로 다시 이식하는 것입니다. 이 과정은 지중해 빈혈(Talassemia)을 치료하는 데 사용할 수 있습니다.

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, 보건부 장관은 "이 이정표는 바레인이 글로벌 의료 혁신을 국가 의료 전략에 통합하려는 의지를 보여주는 예입니다. 기관 간 파트너십을 육성함으로써 우리는 모든 수혜자에게 삶을 바꿀 수 있는 치료법에 대한 접근성을 제공하고 바레인을 혁신적인 의료 허브로 자리매김하려는 사명을 이행하고 있으며, 이는 하마드 빈 이사 알 칼리파 국왕 폐하와 살만 빈 하마드 알 칼리파 왕세자 겸 총리의 비전적 지시에 따른 것입니다."라고 말했습니다.

"바레인은 이 지역의 최첨단 의료 발전의 최전선에 서게 되어 자랑스럽습니다. 유전자 편집 자가줄기세포 이식의 성공적인 시행은 가장 진보된 치료법에 대한 접근성을 제공하고 정밀 의학의 지역 허브로서의 입지를 강화하려는 우리의 헌신을 보여줍니다." RMS 사령관인 셰이크 파하드 빈 칼리파 빈 살만 알 칼리파 준장이 말했습니다. "이것은 복잡한 혈액 질환을 앓고 있는 환자에게 새로운 희망을 제공하고, 왕국이 의료 혁신에 더욱 집중하는 것을 강화합니다."

"이 획기적인 치료법을 제공하는 임상팀으로서, 우리는 바레인과 그 너머의 환자들에게 CRISPR 기반 치료법을 제공하게 되어 영광입니다. 우리의 성공은 첨단 기술과 세계적 수준의 전문성을 결합하려는 바레인 종양학 센터의 헌신을 반영합니다. 골수 이식 분야에서 국제적 인증을 통해 검증된 이 성과는 정밀 의학과 글로벌 선구자들과의 협력을 통해 환자 결과를 변화시키려는 우리의 사명을 강조합니다."라고 바레인 종양학 센터의 CEO인 에드워드 로랜드 박사가 말했습니다.

유전자 편집 자가줄기세포 이식의 도입은 글로벌 파트너십을 육성하고, 의료 혁신을 주도하며, 최첨단 기술에 대한 접근성을 보장하는 데 중점을 둔 바레인의 국가적 의료 전략과 일치합니다. 이 전략은 하마드 빈 이사 알 칼리파 국왕 폐하의 비전과 왕세자이자 총리인 살만 빈 하마드 알 칼리파 왕자의 지시를 반영하여 세계적 수준의 혁신적인 의료를 제공합니다.

이 프로그램의 성공은 보건부, 왕립의료서비스, 국립병원, 국가보건규제기관의 협력의 결과로, 이를 통해 바레인은 첨단 의료 솔루션 분야에서 지역적 리더로서의 역할을 강화하게 되었습니다.

바레인 종양학 센터 소개

바레인 종양학 센터(BOC)는 골수 이식을 포함한 포괄적인 종양학 서비스를 제공하는 선도적인 기관입니다. 세계적 수준의 의료 서비스를 제공하기 위해 노력하는 BOC는 최첨단 의료 기술을 다학제적 접근 방식과 통합하여 환자 결과를 개선합니다. 2024년 BOC는 골수 이식 및 세포 치료 서비스에 대한 Vertex 인증을 받았으며, 이를 통해 공인 우수 센터로서 전 세계의 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 환자에게 CRISPR 기반 유전자 편집 요법인 Casgevy(exagamglogene autotemcel)를 제공할 수 있게 되었습니다.