영국정부가 세계최초로 Crispr 유전자교정치료제를승인했습니다 Vertex 와 Crispr therapeutics가공동개발한겸상적혈구증치료제입니다 이로서 환자의 유전자를교정해 질병을 치료하는 새로운시대가 개막되었습니다 이번치료제는 plasmid , mRNA, viral vector 를사용하지않고 재조합 cas9 단백질과 guide RNA 를사용합니다 이방식은 서울대/ibs연구팀이 최초로개발하였는데 off -target 효과를 현저히줄이기때문에 치료제개발에 특히적합합니다 이특허가 서울대에서 출원했고 툴젠으로 권리이전되었습니다 이특허를 빼돌리기의혹을 받았으나 1,2,3심모두 무죄판결을받았습니다 툴젠과실시권 협상이 필요한상황입니다
ex vivo 에사용되는 cas9 RNP입니다
전달체에사용되는 특허입니다