Orchard Therapeutics and Pharming Group, 유전성 혈관 부종을위한 생체 외자가 HSC 유전자 치료법을 개발하고 상업화하기위한 협력 발표

2021 년 7 월 1 일 목요일 오후 2:00

새롭고 더 큰 적응증에서 Orchard의 생체 외 HSC 유전자 치료 플랫폼 접근법의 더 넓은 잠재력을 강조합니다.

HAE 커뮤니티에 대한 Pharming의 약속을 강화하고 관련 임상 전문 지식과 글로벌 상용화 인프라를 활용합니다.

오전 8시 EDT / 오후 2시 CEST에 공동 투자자 콜을 주최하는 기업

BOSTON, LONDON 및 LEIDEN, The Netherlands, July 01, 2021 (GLOBE NEWSWIRE)-Orchard Therapeutics (Nasdaq : ORTX), a global gene therapy leader and Pharming Group NV (Euronext Amsterdam : PHARM / Nasdaq : PHAR), a global , 상업 단계의 바이오 의약품 회사 인 OTL-105 는 생명 인 유전성 혈관 부종 (HAE)의 치료를위한 새로 공개 된 연구용 생체 외자가 조혈 줄기 세포 (HSC) 유전자 치료법 인 OTL-105를 연구, 개발, 제조 및 상업화하기위한 전략적 협력을 오늘 발표했습니다. -얼굴, 목, 사지 및 복부에 반복적 인 부기 발작을 일으키는 위협적인 희귀 장애.

OTL-105는 유전성 혈관 부종 발작을 예방하기 위해 HAE 환자 혈청에서 C1 에스 테라 제 억제제 (C1-INH)를 증가 시키도록 설계된 연구용 HSC 유전자 요법입니다. OTL-105는 SERPING1 유전자의 하나 이상의 기능적 사본을 환자 자신의 생체 외 HSC에 삽입 한 다음 잠재적 인 내구성있는 C1-INH 생산을 위해 환자에게 다시 이식합니다. 전임상 연구에서 현재까지 OTL-105는 다중 세포주 및 1 차 인간 CD34 + HSC에서 렌티 바이러스 매개 형질 도입을 통해 높은 수준의 SERPING1 유전자 발현을 입증했습니다. 또한이 프로그램은 임상 적으로 검증 된 분석에 의해 측정 된 기능적 C1-INH 단백질의 생산을 달성했습니다.

협력 조건에 따라 Pharming은 OTL-105에 대한 전 세계적 권한을 부여 받았으며 관련 비용을 포함하여 임상 개발, 규제 파일링 및 임상 시험 유전자 치료의 상업화를 담당하게됩니다. Orchard는 IND 활성화 활동의 완료를 이끌고 전임상 및 임상 개발 중에 OTL-105의 제조를 감독 할 것이며, 이는 Pharming이 자금을 지원할 것입니다. 또한 두 회사는 OTL-105 투여와 함께 사용하기위한 무독성 컨디셔닝 요법의 적용을 탐구 할 것입니다.

Orchard는 현금 1,000 만 달러와 Orchard의 최근 주가보다 프리미엄으로 Pharming으로부터 750 만 달러의 지분 투자로 구성된 1,750 만 달러의 선지급 금을 받게됩니다. Orchard는 또한 개발, 규제 및 판매 이정표에서 최대 1 억 8,950 만 달러를받을 수있을뿐만 아니라 향후 전 세계 판매에 대해 한 자릿수에서 낮은 두 자릿수의 로열티를받을 수 있습니다.

"HSC 유전자 치료에 대한 우리의 전문 지식과 Pharming의 오랜 유산 및 경험의 조합을 감안할 때, 우리는 생명을 위협하는 장애를 가진 사람들에게 단일 투여로 지속적인 치료를 제공함으로써 HAE에 대한 치료 패러다임을 재창조 할 잠재력이 있습니다." Orchard Therapeutics의 최고 경영자 인 Bobby Gaspar, MD, Ph.D. “이 협력은 HSC 유전자 치료 플랫폼의 가능성과 더 많은 환자 집단이있는 새로운 치료 영역에 어떻게 적용될 수 있는지를 보여줍니다. 우리가 구축하고있는 HSC 유전자 치료 파이프 라인은 생물학이 우리의 접근 방식을 지원하는 분야에서 향후 파트너십의 원천이 될 수 있다고 믿습니다.”

Pharming의 최고 경영자 인 MBA 인 Sijmen de Vries MD는“Pharming은 20 년 이상 HAE 커뮤니티에 헌신 해 왔습니다. “우리는 HAE에 대한 잠재적 인 치료 치료법을 개발하기 위해자가 HSC 유전자 요법 개발의 선두 주자 인 Orchard Therapeutics와 파트너 관계를 맺었습니다. Pharming의 HAE 경험을 바탕으로 우리는 HSC 유전자 치료가 성공 가능성이 가장 높다고 믿습니다. 이러한 신뢰는 Orchard의 HSC 유전자 치료 포트폴리오의 승인 된 치료에서 관찰 된 효과 및 안전성의 내구성과 다른 여러 프로그램의 긍정적 인 임상 데이터를 기반으로합니다. 이것은 HAE를위한 잠재적으로 변형 가능한 일회성 치료를 개발하는 중요한 첫 단계입니다.”

“지난 15 년 동안 HAE 치료에서 큰 진전이있었습니다. 그러나 HAE는 계속해서 혈관 부종 발작이나 만성 약물 사용의 부담이있는 심각하고 쇠약 해지는 질병으로 남아 있습니다.”라고 샌디에고 캘리포니아 대학의 미국 유전성 혈관 부종 협회 센터의 의학 교수이자 임상 책임자 인 Marc Riedl 박사는 말했습니다. “영구적 인 장기 임상 적 이점이있는 치료를 향한이 유망한 작업은 HAE 커뮤니티에 대한 지속적인 노력을 고무하고 의미합니다. 나는 HAE에 대한 잠재적 인 치료법을 확인하고 신중하게 발전시키기위한 이러한 노력을 기대합니다.”

HAE 시장은 2021 년에 약 20 억 달러의 매출을 창출 할 것으로 예상되며 현재 연간 8 % 씩 성장하고 있습니다. 이것은 Pharming Group과 Orchard Therapeutics에게 중요한 상업적 기회를 나타냅니다.

HAE 소개
유전성 혈관 부종 (HAE)은 드문 유전 질환입니다. 이 상태는 일반적으로 혈액에 존재하며 염증 (부기) 및 면역계 일부를 조절하는 데 도움이되는 C1 에스 테라 제 억제제 단백질의 결핍으로 인해 발생합니다. 결핍 된 C1 억제제는 조절 기능을 적절히 수행하지 못하여 결과적으로 생화학 적 불균형이 발생하여 모세 혈관이 주변 조직으로 체액을 방출하도록 유도하여 부종 또는 부종을 유발하는 원치 않는 펩티드를 생성 할 수 있습니다.

HAE는기도와 내부 기관뿐만 아니라 신체의 여러 부위에서 피부가 자연스럽고 반복적으로 부종 (부종 발작)되는 것을 특징으로합니다. 피부 부종은 일반적으로 사지, 얼굴 및 생식기에 영향을 미칩니다. 이러한 종류의 부종으로 고통받는 환자는 이러한 증상이 유발할 수있는 손상, 불편 함 및 통증으로 인해 종종 사회 생활에서 철수합니다. 거의 모든 HAE 환자는 장 벽의 부종으로 인한 심한 복통, 메스꺼움, 구토 및 설사를 앓고 있습니다.

인후, 코 또는 혀의 부종은기도를 막을 수 있으므로 특히 위험하고 잠재적으로 생명을 위협 할 수 있습니다. 현재 HAE에 대한 알려진 치료법은 없지만 혈관 부종 발작과 관련된 증상을 치료할 수 있습니다. HAE는 전 세계적으로 10,000 명 중 1 명에서 50,000 명 중 1 명에 영향을 미칩니다. 전문가들은 많은 환자들이 여전히 올바른 진단을 찾고 있다고 생각합니다. HAE는 (원칙적으로) 진단하기 쉽지만 매우 늦게 확인되거나 전혀 발견되지 않는 경우가 많습니다. HAE가 종종 오진되는 이유는 증상이 알레르기 또는 맹장염과 같은 다른 많은 일반적인 상태의 증상과 유사하기 때문입니다. 정확한 진단을받을 때까지 환자는 종종 오랜 시련을 겪었습니다.

Pharming Group NV 정보 Pharming Group NV
는 희귀 질환 및 미충족 의료 요구를 치료하기위한 혁신적인 단백질 대체 요법과 정밀 의약품을 개발하는 글로벌 상업 단계의 바이오 제약 회사입니다.

당사 포트폴리오의 주력 제품은 재조합 인간 C1 에스 테라 제 억제제 (rhC1INH) 프랜차이즈입니다. C1INH는 감염된 조직의 염증을 조절하기 위해 보체와 접촉 캐스케이드를 하향 조절하는 자연 발생 단백질입니다.

당사의 주요 제품인 RUCONEST ® 는 최초이자 유일한 무 혈장 rhC1INH 단백질 대체 요법입니다. 급성 유전성 혈관 부종 (HAE) 발작 치료 용으로 승인되었습니다. 우리는 자체 판매 및 마케팅 조직을 통해 미국, 유럽 연합 및 영국에서 RUCONEST®를 상용화하고 있으며 유통 네트워크를 통해 전 세계에 걸쳐 상용화하고 있습니다.

또한 COVID-19 감염으로 인한 자간전증, 급성 신장 손상, 중증 폐렴 등 추가 적응증 치료에서 rhC1INH의 임상 적 효능을 조사하고 있습니다.

또한, 우리는 유전자 변형 제조 기술을 활용하여 현재 전임상 개발중인 폼 페병에 대한 차세대 단백질 대체 요법을 개발하고 있습니다.

Orchard Therapeutics 정보 Orchard Therapeutics
는 혁신적이고 잠재적으로 치료 가능한 유전자 요법의 개발을 통해 심각한 질병에 걸린 사람들의 삶을 변화시키는 데 전념하는 세계적인 유전자 요법 리더입니다. 우리의 ex vivo자가 유전자 치료 접근법은 유전자 변형 된 혈액 줄기 세포의 힘을 활용하고 단일 투여로 질병의 근본 원인을 바로 잡는 것을 추구합니다. 2018 년 Orchard는 GSK와 이탈리아 밀라노에있는 San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy 간의 선구적인 협력에서 비롯된 GSK의 희귀 질환 유전자 치료 포트폴리오를 인수했습니다. Orchard는 현재 어린이, 가족 및 보호자에게 질병 부담이 엄청나고 현재 치료 옵션이 제한적이거나 존재하지 않는 여러 치료 분야에 걸쳐 업계에서 가장 깊고 가장 진보 된 유전자 치료 제품 후보 파이프 라인 중 하나를 보유하고 있습니다.

Orchard는 런던에 글로벌 본사가 있고 보스턴에 미국 본사가 있습니다. 자세한 내용은 www.orchard-tx.com을 방문 하고 Twitter 및 LinkedIn 에서 팔로우 하세요 .

Orchard Therapeutics에 대한 기타 정보의 가용성
투자자 및 다른 사람들은 Orchard가 회사 웹 사이트 ( www.orchard-tx.com ), 투자자 관계 웹 사이트 ( ir.orchard-tx.com )를 사용하여 투자자 및 대중과 소통한다는 점에 유의해야합니다. 소셜 미디어 ( Twitter 및 LinkedIn) (투자자 프레젠테이션 및 투자자 팩트 시트, 미국 증권 거래위원회 서류, 보도 자료, 공개 컨퍼런스 콜 및 웹 캐스트를 포함하되 이에 국한되지 않음). Orchard가 이러한 채널과 웹 사이트에 게시하는 정보는 중요한 정보로 간주 될 수 있습니다. 결과적으로 Orchard는 투자자, 미디어 및 Orchard에 관심이있는 다른 사람들이 투자자 관계 웹 사이트를 포함하여 이러한 채널에 게시 된 정보를 정기적으로 검토하도록 권장합니다. 이 채널 목록은 Orchard의 IR 웹 사이트에서 수시로 업데이트 될 수 있으며 추가 소셜 미디어 채널을 포함 할 수 있습니다. Orchard 웹 사이트 또는 이러한 채널의 콘텐츠 또는 웹 사이트 또는 이러한 채널에서 액세스 할 수있는 기타 웹 사이트