국내 줄기세포치료제 개발사들이 허가를 받은 치료제의 상업성이 기대에 미치지 못하다는 평가를 받고 있는 가운데 후속 임상에서도 부진한 결과를 내놓고 있다. 오는 21일 시행되는 첨단재생의료법(첨생법) 개정안에 따른 기대감이 고개를 들고 있지만, 상업성과 효능을 입증하기엔 역부족이란 평가가 나온다.
특히 최근 주요 개발사들의 후기 임상 결과 도출 시기가 맞물리며 기대를 모았지만, 나란히 고배를 마셨다. 지난해 10월 메디포스트가 미숙아 기관지폐이형성증(BPD) 치료제 뉴모스템 2상에서 1차 유효성 지표의 통계적 유의성을 확보하지 못했고, 11월엔 코아스템켐온이 앞서 국내 허가받은 뉴로나타-알의 글로벌 3상의 1차 지표를 만족시키지 못했다.
줄기세포치료제와 같은 첨단재생바이오 의약품 시장 진입에 동력으로 작용할 첨생법 개정안 시행을 앞두고 있지만, 효능 입증이라는 필수조건 없인 수혜 역시 기대할 수 없기 때문이다.
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[이코노미스트] 입력 2025-02-03 09:00
세포치료 위해 일본으로…첨생법 개정안이 해법될까
[첨생법 시행 임박]①
첨생법 올해 2월 개정…임상 연구 대상 등 확대
중증 희귀·난치 환자 아니어도 임상 참여 가능
세포치료·유전자치료 원하는 환자 치료 기회↑
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(첨생법)이 올해 2월 개정된다. [사진 게티이미지뱅크]
[이코노미스트 선모은 기자] 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(첨생법) 개정안이 올해 2월 시행된다. 줄기세포치료나 면역세포치료를 받으려는 환자들이 해외 원정을 나가지 않아도 국내에서 해당 치료를 받을 기회가 생긴 것이다. 환자 입장에서는 해외가 아닌 국내에서 치료를 받을 수 있어 의료비용을 절감할 수 있다. 기업들은 첨생법이 개정돼 기존보다 더 다양한 질환을 앓는 환자에게 필요한 치료제를 개발할 수 있게 된다. 약물 개발에 필요한 세포를 제조·공급하는 허가 기준도 완화돼, 국내 기업은 사업을 활발히 추진할 동력을 얻게될 전망이다.
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두개의 기사를 종합해볼때
오늘은 2.3일이고 2.21일이면 첨생법이 발효된다
많은 기사내용처럼, 임상에 참여하지않은 환자들도 치료를 받을수있고 약값을 지불해야한다.
1차 관문은 안전싱이고, 머리에 구멍을 뚫어서 안된다는 논리는 넌센스다.
머리에 구멍을 뚫어도 괜찮으니 상업임상이 진행되고있고, 첨생법은 상업임상으로 치료기회를 받는 환자뿐만이 아니라,
임상에 참여하지않는 일반환자에게도 치료기회를 주는것이다.
당연히 이미 뇌심부 자극술도 구멍을 뚫어서 치료를 하고있고 블루락도 똑같이 구멍을 뚫었음에도 3상허가를 받았고
에스바 역시 안전하다고 판단해서 까다로운 식약처에서 승인을 받아 임상이 진행중이고, 현재까지 진행중인 12명 환자에 대해서 임상과 관련된 안전성 우려는 없다.
곧 임상에 관련된 1년 안전성 데이터도 나오고 함께 1년 유효성 데이터도 나온다
여러가지 기사를 종합하면 기존에 희귀난치질환 환자에서 모든 환자로 확대가 되기에 에스바이오도 해당될것으로 생각한다.
그런데 기존에 줄기세포 치료제회사가 과연 수혜가 될것인가? 이것은 별개의 문제다
핵심은 임상중인 약이라도 유효성이 상당해야 실질적으로 수혜가 가능하다.
그런회사가 어디일까?
줄기세포 회사는 원탑으로 에스바이오다
아마 첨생법 가장 대표적인 수혜종목일것같다.
이미 조건부허가 받은 회사는 의미가 없다. 아직 임상중인데, 조건부허가나 최종허가까지 시간이 많이 남은 회사가 수혜주고, 그중에서도 유효성이 탁월해야한다.
만약, 이번 첨생법 개정에 에스바이오가 해당이 안된다해도, 우려할 사항은 아니다.
회사계획데로 올해 미국임상 진입하면 가치가 레벨업 될것으로 생각한다
하지만, 만약 올해 상반기안에 첨생법 수혜를 받아, 치료가 된다면, 에스바이오는 군계일학 독보적인 바이오회사가 될것으로 기대한다.
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양전자 방출 단층 촬영을 사용한 신경 영상 연구에서 도파민을 뉴런으로 흡수하는 단백질인 도파민 수송체의 수가 증가한 것으로 나타났습니다. 이는 줄기세포의 성공적인 이식을 나타내며, 줄기세포가 성숙되어 손실된 도파민 신경세포를 대체했다는 것을 의미합니다. 저용량을 투여받은 환자에 비해 고용량 환자에서 수송체 수가 더 크게 증가했습니다.
치료받은 환자에서 안전성이 확인되었으며, 이식된 세포와 관련된 부작용은 보고되지 않았습니다. 12명의 환자 중 한 명은 이식 부위와 관련 없는 부위에 경미한 뇌출혈이 있었습니다.
연세대학교 의과대학 교수이기도 한 김 박사는 "이 결과는 행동 회복을 촉진할 뿐만 아니라 신경 영상을 통해 메커니즘을 확인하는 세포 치료법을 개발했다는것을 보여줍니다."라고 말했습니다.
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유효성 기대
도파민을 뉴런으로 흡수하는 단백질인 도파민 수송체의 수가 증가한 것으로 나타났습니다. 이는 줄기세포의 성공적인 이식을 나타내며, 줄기세포가 성숙되어 손실된 도파민 신경세포를 대체했다는 것을 의미합니다. 저용량을 투여받은 환자에 비해 고용량 환자에서 수송체 수가 더 크게 증가
12명 안전성 확보
이식된 세포와 관련된 부작용은 보고되지 않았습니다. 12명의 환자 중 한 명은 이식 부위와 관련 없는 부위에 경미한
뇌출혈
이것이 핵심 가능성입니다.
이 두가지를 근거로
1. 첨생법이 에스바가 해당되면, 에스바는 퀀텀점프 할것이면 채택이 안되면 27년 이후 결과를 알수있을것입니다.
2. 이미 성공적이 이식과 고용량에서 3배의 숫자를 참고할때, 4월정도면 고용량 6명의 12개월, 18개월을 알수있을것이고
올해안에 18개월, 24개월을 알수있고 내년봄에 모든 고용량 환자의 24개월 데이터를 알수있겠죠
굉장히 기대가 큽니다.
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하나만 더 말합니다.
뇌수술은 기본적으로 절개고, 뇌수술하는데 머리를 오픈하지않는것이 있는지?
구멍을 내던 절개를 하던 완전히 오픈을 하던, 수술해서 병만 치료할수있으면 성공인것이다
저는 올해안에 3만원 등극, 내년이후에 4만원이상 등극 가능성을 매우 높게 보지만, 주식 흐름은 귀신도 모르고
각자 성투합시다.
물론 올해도 1조이상 가능할것이라 기대는 하지만, 어떻게 흘러가던 마지막까지 영광이 함께하길 바라고있네요.
abc도 모르는 안티나 무뇌안들에게 휘둘리지 말고 소신것 공부하고 투자하시길...
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