유럽 희귀의약품 선정은 미국보다 훨씬 까다롭게 진행된다. 약효 장점이 있어야만 지정해주는 것으로 알려진다. 발병률이 1만명 중 5명 미만인 희귀질환 치료제에만 희귀의약품 지위가 부여된다. 치료제가 없거나 새 치료제가 기존 치료제보다 상당한 이점을 보여야 한다는 점도 전제조건이다. 이 같은 높은 조건 때문에 전체 접수 가운데 평균 64% 만이 최종 선정을 받는다.