공중보건의약품은 공중위기대응특별법 상 긴급승인 대상이며 식약처가 운영하는 GIFT대상 품목이다.
※공중보건의약품은 신속심사 대상이다.
●GIFT는 식약처 신속심사과가 지난 2022년 9월부터 의약품 신속 심사를 활성화하기 위해 ‘식의약 규제개혁 100대 과제’의 일환으로 지원체계를 신설해 운영 중인 제도다.
기존 심사 기간에서 25%가량 심사 기간을 단축하는 것이 목표다.
●GIFT 대상 품목은
△생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료 목적의 의약품
△생물테러감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품
△보건복지부가 지정 공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약
△신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합
△기존 치료제가 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 등에 지정할 수 있다.
혁신적 기술기반으로 개발된 의약품은
신속심사를 할 수 없었다.
왜? 규제가 마련이 되어야 예비심사를 하던지 말던지 결정하는데.
이에 식약처는
혁신제품 개발을 가속화하고 코로나19 등 신종 감염병 발생에 따른 새로운 백신·치료제 등을 신속하게 제품화해 국민이 안전하게 사용할 수 있도록 지원하는 체계적인 법적 기반 마련의 필요성이 제기됨에 따라
☆규제과학혁신법을 제정ㆍ개정 하였다.
이 법이 개정전에는
신종감염병 치료제 등 신기술을 이용한 제품의 경우 인·허가 신청 이후부터 안전성·유효성을 평가하는 기술에 대한 검토가 실시되었다.
그렇다.
식약처가 운영하는 GFT대상 품목은
사전예비심사 신청을 하여 지정받는다.
공중보건의약품은 신청과 별개로 지정대상이다.
코로나19백신이나 치료제는 신속심사 처리대상이었다.
제프티는 식약처에 법의 보호를 받는
품목허가 사전검토 신청이 되어 있다.
●신속처리 대상지정 (법 36조, 규칙 36조, 고시 21조)
① 대체치료제가 없고 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환의 치료를 목적으로 하는 경우
- 대체치료제가 없는 경우란 해당 질환에 대하여 국내에서 허가된 의약품이 없는 경우를 의미(치료적확증 임상시험 결과 제출을 조건으로 하는 조건부 허가 품목은 제외). 기존 치료제에 비하여 바이오마커 양성·음성 등으로 적용 대상이 제한되거나 기존치료를 받을 수 없거나 반응성이 없는 환자를 대상으로 하는 경우 대체치료제가 없는 경우로 간주
- 생명을 위협하는 중대한 질환이란 암 등 일상적 기능 수행에 상당한 지장을 주는 질병 또는 상태로 적절한 치료가 수반되지 않을 경우 사망의 원인이 되는 질환
② 희귀질환관리법에 따른 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 경우
③ 생물테러감염병 및 그 밖의 감염병의 대유행에 대한 예방 또는 치료를 목적으로 하는 경우
④ 개발계획, 제조방법 또는 투여방법이 타당하고 합리적일 것
⑤ 질병 또는 질환의 예방ㆍ치료 등에 대한 효능ㆍ효과가 객관적이고 합리적으로 기대될 것
●신속처리 절차
1) 기본방침(법 37조)
※맞춤형심사
개발자가 품목허가를 신청하기 전에 개발 과정별로 품목허가에 필요한 자료를 나누어 제출하고, 이를 미리 심사하여 줄 것을 요청하는 경우 협의한 심사계획에 따라 심사
※우선 심사
개발자가 품목허가를 신청한 경우 신속처리 대상으로 지정되지 아니한 의약품에 대한 품목허가 신청보다 우선하여 심사
※조건부허가
개발자가 다음의 자료를 근거로 신청한 경우 시판 후 안전관리를 조건으로 허가
- 임상적 평가변수에 대하여 효과가 있음을 보여주는 임상시험 자료
- 약물역학, 약물치료학, 병태생리학 등의 관점에서 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 대리평가변수에 대하여 효과가 있음을 보여주는 임상시험 자료
●제출자료 (규칙 36조, 고시 21조)
※신속대상설명자료
- 신청 제품의 유효성분이나 작용기전 등에 따른 목표 적응증
- 목표 적응증에 대한 질환의 중대성
- 기존 치료법 여부 등 미충족 수요에 대한 자료
※개발경위
- 현재까지의 개발 정보 및 향후 개발 계획
- 최종제품의 성상, 함량·제형, 제조방법, 물리·생물·화학적 특성, 작용 기전, 예상 효능·효과 등
※안전성ㆍ유효성
- 신속대상 질환에 대하여 효과를 예측할 수 있도록 수행한 비임상시험 결과
- 최소 1편의 임상시험 결과
※비교 자료
해당 제품 및 예상 적응증에 대한 국내외 현황 및 유사품목과의 비교 자료
- 예상 적응증에 대한 표준치료 또는 허가된 의약품과의 비교
- 유사 품목과의 환자 집단, 작용기전 또는 효과의 차이 등
※구성 성분의 명칭, 규격 및 분량에 관한 자료
※제조방법에 관한 자료
●조건부 품목허가 (법 37조, 규칙 38조, 고시 23조)
시판 후 안전성·유효성 확증(치료적 확증) 임상시험 자료 제출을 조건으로하는 허가
●조건부 허가의 요건 및 심사기준(예 : 첨단바이오의약품 대상)
※임상적평가변수
- 대리평가변수
임상적 유익성의 직접지표는 아니나 임상적 유익성을 합리적으로 예측하는 것으로 검증된 실험실적 검사수치, 영상학적 수치, 신체징후(특정 고형암에서 영상학적 종양반응률, 감염병에서 혈중 박테리아 제거율 등)
- 중간임상적평가변수
비가역적 이환율, 사망률 또는 기타 최종 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 가능성이 높고, 사망률이나 이환율에 비하여 조기에 측정될 수 있으며 약물의 치료 효과를 직접적으로 나타내는 특징이나 수치(다발성경화증에서 장기적 재발률 대신 단기적 재발률, 조산치료제에 대하여 장기적 출생률 지표 대신 단기적 출산 지연 효과 등)
※치료적확증임상자료(조건충족)
임상시험 자료로부터 유의성이 있는 치료 효과를 확보하고, 전반적으로 유익성이 위해성을 상회한다고 판단시, 다음에 적합한 치료적확증 임상시험자료를 제출하는 것을 조건으로 하여 치료적탐색 임상시험 자료를 치료적확증 임상시험자료로 갈음
① 조건부 허가 시점에서 수행 중이거나 승인받은 치료적확증 임상시험의 설계와 내용이 해당 의약품의 임상적 유익성을 확증할 수 있다고 판단되어야 한다.
② ①에도 불구하고 국내에서 치료적확증 임상시험을 실시하고자 하는 경우에는 정해진 기한 내에 임상시험계획서를 제출하는 것을 조건으로 할 수 있다.
③ 희귀질환 등 국내·외 환자 수가 매우 적어 임상시험이 어렵다고 인정되는 경우, 임상시험 설계와 대상자 수를 합리적으로 조정할 수 있다.
※ 치료적확증임상자료(모두충족)
다음 모두에 해당하는 경우에는 치료적탐색 임상시험자료를 치료적확증 임상시험자료로 갈음할 수 있다
- 해당 질환의 임상적 유익성에 대한 검증이 된 대리평가변수를 사용한 임상시험에서 명백히 높은 효과를 보임으로써 임상적 유익성이 충분히 확보되었다고 판단시
- 대체의약품 또는 표준치료법이 없어 치료적확증 임상시험 설계가 불가능한 경우
- 국내외 임상시험 대상 환자수가 극히 적어(예 : 담도암 또는 보건복지부의 암 발생 통계 중 담도암 수준보다 연평균 발생 건수가 낮은 암) 치료적확증 임상시험의 실시가 어렵다고 판단되는 경우
식약처 23.9
[감염병 재난] 위기대응 실무 메뉴얼
Ⅳ. 위기경보 수준별 조치사항
3. 경계
2) 조치내용
감염병치료제의신속공급
○ 기존 허가업체의 생산능력을 초과하는 수요가 발생한 경우, 제네릭
의약품의 제조 및 수입 신속 허가
* 기 허가사항을 근거로 허가사항 부여
○ 감염병 치료제가 국내허가는 없으나 외국에 허가되어 있는 경우, 안전성･유효성 등 제출자료 요건을 최소화하여 신속 허가(심사)
○ 신종 감염병 등으로 새로운 치료제가 필요한 경우, 현재까지의 안전성･유효성 자료를 바탕으로 신속 허가(심사)
2024.03.26
[의약품 안전성 유효성 심사동향] 자료집.
※의약품품목허가 신고ㆍ심사 규정.
※나노물질 함유 의약품 개발시 일반적 고려사항.
제프티는 공중보건의약품이며 식약처 GIFT대상품목 으로서 신속심사처리 대상이다.
허나 새로운 기술기반 LDH나노소재로 개발되었는데 이 기술을 평가할 근거나 규제가 마련되지 않았다.
작년 8월 규제과학혁신법이 제정 되어
법적 기틀을 마련 하였고.
식약처는 관련 나노의약품 가이드라인을 제정 하였으며, 부서도 지정 하였다.
특히 나노물질에 대한 독성평가에 대한
대체 비임상 자료를 인정하는 [오가노이드배양법]을 개발 완료 했으며,
[인체 나노잔존량 측정법]도 국제규제 인증을 받았다.
결론적으로 말하면
혁신적인 기술로 태어난 제프티를
평가할 규제마련의 공백이 있었다는 것이다.
ICH회원국들과의 규제 협의가 필요 했었다.
제프티는 준비가 다 되었다고 확신한다.
제프티의 신봉자인
나는
변함없이
계속 이어갈것 입니다.
오늘도 어제처럼
내일도 오늘처럼.