엑사셀(카스게비) 개발에 이용된 Cas9 RNP 특허는 유전자가위를 어떤 형태로 세포 내로 전달하는가에 대한 방법입니다. CVC는 유전자가위를 DNA 상태로 넣고, 별도로 또 가이드 RNA를 넣는 방식입니다. 김진수교수는 이런 단계를 하나로 묶어서 Cas9을 단백질로 만들고 여기에 가이드 RNA를 결합한 복합체 형태로 세포 내에 넣는 기술을 세계 최초로 개발 했고, 이 기술에 대한 특허도 원천특허와 함께 출원했습니다. Cas9 RNP 기술은 10여년 전에 개발된 기술이며, 한국에서는 원천특허에서 분리해서 분할 특허로 등록된 상태이고 미국에서는 원천특허와 함께 분할 출원된 상태입니다. Cas9 RNP기술을 이용해서 세계 최초로 동물에서 유전자 교정도 실제로 성공했기 때문에 툴젠이 특허를 인정 받는 것에는 아주 유리한 입장입니다.

이 RNP 특허는 현재 저촉심사에서 다투고 있는 진핵과 원핵 싸움과 별개이며, 툴젠이 이 특허에 대한 권리를 보유하고 있습니다. 타 어떤 개발자들도 툴젠의 RNP 특허를 피해가기는 어려울 것입니다.

Cas9 RNP 특허가 중요한 이유는 크게 두 가지가 있습니다

첫째는 가이드 RNA와 Cas9 가위가 일체형으로 작용하기에 오프타깃이 감소하고 유전자편집 효율은 증가합니다. 유전자편집 치료에서 늘 문제가 되는 오프타깃을 줄일 수 있다는 것은 유전자가위 기술에서 가장 중요한 요소 중에 하나입니다.

둘째는 세포나 조직 내에 DNA를 직접 주입하지 않는다는 것입니다. 이게 왜 중요한가 하면, 종자 개발 시 외부 유전가가 전혀 들어가지 않아 GMO 논란에서 완전히 자유롭기 때문입니다.

또한 현재 동물에서 실행되고 있는 수정체와 초기배아 유전자편집으로 개발되고 있는 인공장기, 인공혈액, 대체육사업, 동물 유전자치료 등 다양한 분야에서 외래 유전자 유입이 없어면서도 효율이 높은 Cas9 RNP 기술은 필수입니다.

그리고 지금 활발히 개발되고 있는 Car-t 면역세포치료제 개발에는 물론이고 가까운 미래에 인간 수정체나 배아에서 유전자편집을 직접하게 될 때 RNP 기술은 아주 유용 할 것입니다.

카페 도도님글에서 가져왔습니다.