네이처셀 - 중앙약심위 보완자료제출 요구

■중앙약심위 보완자료제출 요구

줄기세포 치료제 개념으로 증상개선을 나타내려면 투여된 줄기세포가 연골세포로 분화돼 관절연골 재생 효과를 보이거나, 관절염 상태의 연골 세포에 재생과 관련된 인자를 제공해 관절연골 재생을 유도해야 한다”며 “그러나 이번 건의 경우, 줄기세포 치료제라는 이름으로 허가를 위한 임상 시험을 시행했음에도 불구하고 연골세포의 재생효과와 관절연골 병변의 구조적 개선에 대한 객관적인 조사 결과 없이 단지 통증완화와 기능 개선에 대한 결과만을 발표했다”고 말했다.

또 다른 위원도 “줄기세포치료제는 일반적인 치료제와 달리 해부학적인 재생효과가 나타나야 한다”며 “스테로이드나 히알루론산과 같이 통증 개선만 되는 것으로 세포치료제라 정의하기 어렵다”고 했다.

다른 위원 역시 “임상시험 자체가 계획했던 대로 일차 유효성 평가 결과가 도출됐는지, 구조적인 개선이 필요한 것인지에 대한 집중도 필요하다”며 “또 안전성 측면에서도 놓친 것이 있지는 않은지에 대한 집중도 필요하다”고 의견을 냈다.

중앙약심위는 네이처셀이 필요로 제출해야 하는 자료를 ▲임상시험에서 성비의 차이가 결과에 영향을 미치지 않음을 보여주는 자료(임상적 유의성) ▲제품의 작용기전을 판단할 수 있는 자료 ▲줄기세포치료제로서 구조개선을 뒷받침할 수 있는 자료 ▲제품의 장기적인 효과 등 기 허가된 이용 가능한 치료제 대비 제품의 우월성을 판단할 수 있는 자료 ▲각 임상단계별 결과 차이에 대한 분석자료 등으로 보완자료 제출 을 제시했다.